ACURARE'in de içinde bulunduğu “Nadir Hastalıklar Avrupa Ortak Programı” onaylandı

AVRUPA’DA NADIR HASTALIKLARLA İLGİLİ ARAŞTIRMALARIN TEŞVİK EDİLMESİ: NADİR HASTALIKLAR AVRUPA ORTAK PROGRAMI KABUL EDİLDİ

Avrupa Komisyonu tarafından uzun yıllardır nadir hastalıkların (NH) araştırılması için gerçekleştirilen ciddi miktarda yatırıma ve elde edilen önemli başarılara ragmen, Avrupa’daki nadir hastalıklar araştırmalarında halen varolan büyük sorunlar, sadece hastaneden laboratuvara ve tekrar hastaneye dönecek şekilde kapsayıcı ve hasta merkezli entegre stratejilerle çözülebilir. Uluslararası Nadir Hastalıklar Araştırma Konsorsiyumu’nun (IRDiRC) Ufuk 2027 hedeflerine ulaşabilmek için de bu gereklidir.

Bu nedenle geçmişte elde edilmiş başarılar da göz önünde bulundurularak, Avrupa genelinde geçerli bir “nadir görülen hastalıklar araştırma stratejisi” geliştirilmeli ve nadir görülen hastalıklarla ilişkili tüm faktör ve girişimleri içerecek şekilde koordine etmelidir. Kaynakların ve verilerin verimli bir şekilde kullanılması, zaten finanse edilen araçların ve altyapıların potansiyelinin en üst düzeye çıkarılması ve Avrupa genelinde ve ötesinde veri, araç ve deneyimlerin paylaşılmasını kolaylaştırmak için küçük gruplar oluşturma ya da duplikasyon çabalarının önüne geçilmelidir.

Kısa süre önce kabul edilen Nadir Hastalıklar Avrupa Ortak Programı (EJP-RD) ana hedefi; sonuçların optimizasyonunu ve kullanılmasını, daha yüksek ve hızlı tanı oranlarına ulaşılmasını, daha düşük maliyetlerle daha hızlı ilaç keşfini ve gelişmiş hasta bakımını sağlayacak olan araştırma, veri, araç ve klinikleri içerecek şekilde düzenlenmiş ve acil ihtiyaç duyulan kapsamlı bir stratejinin kurulmasıdır.

Bu sayede önümüzdeki yıllarda tüm paydaşlarını güçlendirmenin yanı sıra Avrupa’nın NH alanında lider bir rol üstlenmesini sağlayacaktır.

Gerçekten de, EJP-RD:veri üretme, yeniden kullanma ve FAIR (Adil, Ulaşılabilir, Birlikte Çalışabilir, Yeniden kullanılabilir) ilkelerine dayalı paylaşım için sürdürülebilir ve birlikte çalışabilir bir organizasyon kurmayı,

Avrupa Referans Ağları ile bağlantıyı yapılandırmayı,

yüksek kaliteli, dönüştürücü araştırmaları finanse ederek araştırma sonuçlarının sağlık hizmetlerine dönüştürülmesini arttırmayı ve KOBİ’ler ve sanayi tarafından kullanımı için inovasyonu etkin bir şekilde aktarmayı,

NH araştırması için uyarlanmış araştırma metodolojilerini teşvik etmeyi,

Gelecekte daha iyi bir araştırma için tüm ilgili paydaşlara kapasite geliştirmeyi,

hastaların araştırma yolunun her adımında yer almasını sağlamayı amaçlamaktadır.

Fransa’da bulunan Inderm (Catherine Nguyen tarafından yönetilen Genetik, Genomik ve Biyoinformatik Enstitüsü’nden (ITMO) Daria Julkowska başkanlığında) tarafından koordine edilen EJP-RD, 85 tam üye ve 71 üçüncül taraftan oluşan çok paydaşlı ve Avrupa ağırlıklı bir konsorsiyumdur. Kanada, Japonya ve Avusturalya programla işbirliği içinde olacaklardır.

EJP-RD, eRare, Orphanet, RD-Connect, EURORDIS, ERN’ler gibi zaten varolan kaynak, deneyim ve çalışma ağlarının ve ELIXIR, BBMRI, EATRIS, ECRIN, INFRAFRONTIER gibi mevcut araştırma altyapılarının üzerine inşa edilmiş kapsamlı bir çabanın ürünüdür.

EJP faaliyetleri 4 ana alan veya sütunda düzenlenmiştir:

1- İşbirlikçi araştırma finansmanı

2- Verilere ve hizmetlere yenilikçi koordine erişim

3- Kapasite geliştirme ve destekleme

4- Potansiyel araştırmanın dönüştürülmesini hızlandırmak ve klinik araştırma sonuçlarını geliştirmek

Ulusal düzeydeki araştırma örgütü ile uyumunu ve faaliyetlerin önceliklendirilmesini sağlamak için güçlü bir koordinasyon örgütü ve Politika Kurulu da dahil olmak üzere yapılandırılmış bir yönetimin gözetimi altındadır. Bu koordinasyon çabalarını iyileştirmek için her üye devlet Ulusal Ayna Gruplarının oluşturulması için teşvik edilmektedir. Beş yıl için, 55 milyon Avro ile desteklenen ve Ocak 2019’da başlayacak olan bu yeni program, Avrupa’da NH araştırmalarını dönüştürmek ve hızlandırmak için eşsiz bir fırsattır. Bu büyük sayı ve çeşitlilikte ortağı, gerekli entegrasyon düzeyi ve NH zorluklarının üstesinden gelebilecek eşsiz bir stratejinin geliştirilmesini de sağlayarak, birlikte koordine eden ve ana amacı yeni tedavi geliştirmek ve tüm NH için tanı sağlayarak nadir hastalıklardan etkilenen bireylerin hayat kalitesini arttırmak olan ilk inisiyatif olacaktır.